武汉鑫儒化工有限公司
新闻详情

观点|让“孤儿药”不再孤独

发表时间:2021-03-04 13:52作者:王宇恒

2021年2月28日是第十四个国际罕见病日(Rare Disease Day)。罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,患病率通常低于1/2000。 常见的罕见病有血友病、白化病、重症肌无力、结节性硬化症等。虽然不同国家对罕见病的认定标准存在差异,我国也尚无明确的定义,但目前世界上已经确诊的罕见病已有6172种,其中80%缘自遗传原因(突变或基因缺陷),20%为其他原因(感染、过敏性反应、机体退化或增生),50%的罕见病是在出生后或儿童期发病。目前全球约有3亿罕见病患者,罕见病种类也约占全球总疾病数的10%。


“孤儿药”(Orphan drug)是指罕见病用药,是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。



上图是我国2019年各类罕见病的登记患者人数,总计20804名。


据不完全统计,我国罕见病总患病人数约为1680万,其中95%的罕见病没有治疗方法。2018年5月,国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录,共涉及121种疾病。这是我国首次官方定义罕见病,是罕见病用药行业发展的基石。在121种罕见病中,有74种罕见病是有药可治的,目前针对这74种罕见病,已在美国、欧盟、日本上市了162种治疗药物。在这162种治疗药物中,有83种已在中国上市,涉及53种罕见病。但在我国明确注册罕见病适应症的药物仅有55种,涉及31种罕见病。在这55种药物中,目前有29种被纳入国家医保药品目录,涉及18种罕见病。


目前我国“孤儿药”的研发仍处于起步阶段,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口。“孤儿药”由于利润低、市场需求少、研发成本高,国内制药企业很少生产,罕见病用药的可及性还亟待提高。以治疗戈谢病的药物为例,一年的治疗费用约为20万美元,治疗费用昂贵。



上图是几种罕见病用药在我国的历年销售数据,基本呈逐渐上升趋势。比较有代表性的是治疗肌萎缩侧索硬化症的利鲁唑,2019年销售额达到4643万元;治疗戈谢病的伊米苷酶,2019年销售额是1951万元。



上图是几种销售较少的罕见病用药情况,如用于治疗多发性硬化的重组人干扰素β-1b,2019年只有255万元的销售额;用于治疗庞贝氏病的α-阿糖苷酶2019年销售额为335万元;其他几个产品更少。考虑到罕见病用药价格一般较高,一年几百万元的销售实在是不足为道。


为了让罕见病患者有药可用、用得起药,过去几年,我国针对罕见病用药出台了许多支持政策。


2010年至今,我国地方层面对罕见病医疗保障的探索已有十年的历程,并逐渐形成了几种不同的模式。在对罕见病用药保障有较长历史的地区,如山东青岛和浙江省,戈谢病和庞贝氏病的人数增长非常缓慢。浙江省于2015年就已将治疗戈谢病的伊米苷酶纳入当地大病医保,经过5年多的发展,伊米苷酶的实际用药人数也仅从12人增加至20人。山东青岛也是最早探索对罕见病高值药进行保障的地区,治疗戈谢病的伊米苷酶于2015年通过谈判的方式被纳入当地特药特材保障。几种地方医保模式中,专项基金式、大病谈判式、政策型商业保险式及医疗救助式都值得进一步探讨,或可为未来国家层面探索罕见病高值药物的保障模式提供参考。


结合海内外实践经验的梳理和总结,笔者认为,我国在解决罕见病用药保障上有三种路径可供参考:一是在现有基本医疗保险的框架下,实现对罕见病用药保障的决策突破;二是探索过渡方案,在国家层面设立罕见病用药保障清单,鼓励地方探索落地支付方案;三是成立国家级罕见病专项基金,由国家统筹、专款专项、统一待遇水平、社会共付来实现对罕见病用药的保障。


分享到:
武汉市江汉区常青一路福星惠誉福星城
13545341961
2326300238@qq.com
会员登录
登录
其他帐号登录:
留言
回到顶部